CP – 08 avril 2016 | Un médicament efficace contre la dystonie myoclonique, une maladie rare du système nerveux

1er Hôpital Universitaire français par sa taille, l'hôpital Pitié Salpêtrière regroupe l'ensemble des activités médicales existantes, hormis la pédiatrie (sauf pédopsychiatrie), la dermatologie, le traitement des grands brûlés.

Hôpital Universitaire Pitié Salpêtrière

CP – 08 avril 2016 | Un médicament efficace contre la dystonie myoclonique, une maladie rare du système nerveux

Une équipe coordonnée par le Pr Emmanuel Flamand-Roze de l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière, AP-HP, a testé au centre d’investigation clinique de l’Institut du cerveau et de la moelle épinière (Inserm[1]/CNRS/UPMC)[2] l’efficacité du zonisamide, un médicament utilisé aujourd’hui pour traiter certaines formes d’épilepsie, chez 23 patients atteints d’une maladie rare du système nerveux, la dystonie myoclonique. Les résultats prometteurs de cette étude, financée par l’AP-HP[3], font l’objet d’une publication dans la revue Neurology le 6 avril 2016.

La dystonie myoclonique est une maladie rare qui reflète un mauvais contrôle des mouvements par le cerveau, entraînant des contractions anormales des muscles. Elle se traduit par deux types de symptômes : des secousses musculaires (myoclonies) et une posture anormale de certaines parties du corps (dystonie). Les secousses musculaires imprévisibles qui accompagnent chacun des mouvements du patient constituent le symptôme le plus handicapant. Elles prédominent habituellement au niveau des membres supérieurs et du cou. Les difficultés motrices, liées à cette maladie, peuvent être très gênantes dans les gestes de la vie quotidienne. Il est fréquent que ces troubles bien visibles entraînent une stigmatisation, une perte de l’estime de soi et un retrait social des patients. Il n’existe pour le moment aucun médicament efficace dans cette maladie. Il existe cependant un traitement neurochirurgical donnant de bons résultats mais il est invasif et réservé aux formes sévères de la maladie.

L’équipe scientifique, composée de médecins et de chercheurs, a conduit une étude randomisée, en double aveugle, contre placebo, pour tester l’efficacité du zonisamide chez 23 patients atteints de dystonie myoclonique. Le zonisamide est un médicament utilisé en Europe depuis une dizaine d’années pour traiter certaines formes d’épilepsie. Il est bien toléré chez la plupart des patients qui l’utilisent dans ce contexte.

Les résultats de cette étude montrent que le zonisamide réduit de façon très significative les myoclonies et le handicap s’y rapportant. La dystonie des patients est également améliorée par ce traitement. 

« Il s’agit du premier essai démontrant l’efficacité d’un médicament dans cette maladie » explique le Pr Flamand-Roze. « Le zonisamide pourra donc être proposé aux patients dans les formes légères et modérées de dystonie myolonique, et chez tous les patients qui ne souhaitent pas ou ne peuvent pas bénéficier d’un traitement neurochirugical».

[1] Unité Inserm 1127.
[2] D’autres laboratoires de recherche ont également été impliqués dans cette étude : l’Institut de neurosciences de la Timone (INT, CNRS/AMU), le Centre interdisciplinaire de recherche en biologie (CIRB, CNRS/Inserm/Collège de France) et l’Institut des sciences cognitives Marc Jeannerod (CNRS/Université Claude Bernard).
[3] Financée par le programme hospitalier de recherche clinique de l’AP-HP (AOR10029).

A propos de l’AP-HP :
L’AP-HP est un centre hospitalier universitaire à dimension européenne mondialement reconnu. Ses 39 hôpitaux accueillent chaque année 7 millions de personnes malades : en consultation, en urgence, lors d’hospitalisations programmées ou en hospitalisation à domicile.
Elle assure un service public de santé pour tous, 24h/24, et c’est pour elle à la fois un devoir et une fierté. L’AP-HP est le premier employeur d’Ile de-France : 95 000 personnes – médecins, chercheurs, paramédicaux, personnels administratifs et ouvriers – y travaillent.
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